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Enfermedad rara ORPHA 406 · Actualizado: 2026-07-31

hipercolesterolemia familiar: síntomas, genes y tratamientos

En la base de datos de enfermedades raras que mantenemos en SINDIAGNÓSTICO, hipercolesterolemia familiar tiene 3 gen(es) asociado(s) documentados, lo que la sitúa en el percentil 95 de las enfermedades con más evidencia genética registrada.

Genética y herencia de hipercolesterolemia familiar

La base genética de hipercolesterolemia familiar está asociada a los genes: PCSK9, LDLR, APOB. Un estudio genético dirigido puede confirmar el diagnóstico molecular y orientar el consejo genético familiar. En España, programas como SpainUDP del ISCIII ofrecen estudios genéticos gratuitos para casos sin diagnosticar.

Tratamientos documentados

Entre las opciones terapéuticas documentadas para hipercolesterolemia familiar se encuentran: ezetimiba, Colesevelam, estatina. El manejo debe ser individualizado por un equipo médico especializado y puede combinar fármacos, terapia de soporte y rehabilitación.

Proceso diagnóstico en España

Ante la sospecha de hipercolesterolemia familiar, el proceso diagnóstico suele incluir historia clínica detallada, exploración por especialistas, pruebas complementarias y, cuando está indicado, estudio genético. España cuenta con Unidades de Referencia (CSUR) y el Registro de Pacientes de Enfermedades Raras del ISCIII, que pueden ayudar a orientar el itinerario. Si llevas tiempo sin respuesta, en SINDIAGNÓSTICO te orientamos en cada paso.

Datos de hipercolesterolemia familiar

Código Orphanet406
OMIM143890
MeSHD006938
Especialidadendocrinología
GenesPCSK9, LDLR, APOB
Tratamientosezetimiba, Colesevelam, estatina

Datos en resumen

Síntomas 0 Genes 3 Tratamientos 3

Comparativa con otras enfermedades raras

Genes95% Síntomas80% Tratamientos96%

DatoEn esta enfermedadContexto
Genes documentados3Percentil 95 de 300 enfermedades
Síntomas documentados0Percentil 80 de 300 enfermedades
Tratamientos documentados3Percentil 96 de 300 enfermedades

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Vídeo: más información sobre hipercolesterolemia familiar

"Hiperlipemia: síntomas, causas y tratamiento (también conocida como hiperlipidemia o hiperlipidosis)" — Clínica del Campestre (YouTube). El contenido es responsabilidad de su autor original.

Preguntas frecuentes sobre hipercolesterolemia familiar

¿Qué genes están asociados a hipercolesterolemia familiar?

Los genes asociados incluyen: PCSK9, LDLR, APOB. Un estudio genético puede ayudar a confirmar el diagnóstico.

¿Qué tratamientos existen para hipercolesterolemia familiar?

Entre las opciones documentadas se encuentran: ezetimiba, Colesevelam, estatina. El tratamiento debe ser individualizado por un especialista.

¿Dónde puedo encontrar ayuda si tengo hipercolesterolemia familiar o síntomas sin diagnosticar?

En SINDIAGNÓSTICO acompañamos a personas con enfermedades raras y síndromes sin diagnóstico en España. Visita sindiagnostico.org para recursos, unidades de referencia y comunidad.

Fuentes y más información

Ficha Orphanet · Wikipedia (es) · OMIM