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Enfermedad rara ORPHA 586 · Actualizado: 2026-07-31

fibrosis quística: síntomas, genes y tratamientos

enfermedad autosómica recesiva que afecta principalmente a los pulmones En la base de datos de enfermedades raras que mantenemos en SINDIAGNÓSTICO, fibrosis quística tiene 3 gen(es) asociado(s) documentados, lo que la sitúa en el percentil 89 de las enfermedades con más evidencia genética registrada.

Qué es fibrosis quística

enfermedad autosómica recesiva que afecta principalmente a los pulmones. Se trata de una enfermedad poco frecuente catalogada con el código Orphanet 586 y el código CIE-10 E84, lo que la incluye en el grupo de patologías que afectan a menos de 5 de cada 10.000 personas en Europa.

Principales síntomas de fibrosis quística

Las personas con fibrosis quística pueden presentar síntomas como neumonía, fibrosis pulmonar, bronquiectasia, bronquitis, úlcera péptica y otros signos que varían según la persona y la fase de la enfermedad. Los signos pueden variar de intensidad entre personas, y su evolución depende de cada caso clínico.

La lista completa de síntomas documentados incluye: neumonía, fibrosis pulmonar, bronquiectasia, bronquitis, úlcera péptica, debilidad muscular, disnea, cálculo biliar, insuficiencia cardíaca, cianosis, cirrosis hepática, colestasis.

Genética y herencia de fibrosis quística

La base genética de fibrosis quística está asociada a los genes: CFTR, SLC8A3, AHRR. Un estudio genético dirigido puede confirmar el diagnóstico molecular y orientar el consejo genético familiar. El ISCIII, a través de SpainUDP, coordina estudios genéticos gratuitos para pacientes sin diagnóstico en España.

Tratamientos documentados

Entre las opciones terapéuticas documentadas para fibrosis quística se encuentran: Amilorida, Aztreonam, Dornasa alfa, Ivacaftor, Fenilbutirato de sodio. La estrategia terapéutica se personaliza en cada paciente, combinando medicación, seguimiento especializado y rehabilitación.

Proceso diagnóstico en España

Ante la sospecha de fibrosis quística, el proceso diagnóstico suele incluir historia clínica detallada, exploración por especialistas, pruebas complementarias y, cuando está indicado, estudio genético. El código CIE-10 E84 se usa en los sistemas de salud españoles para codificar el diagnóstico. Las Unidades de Experiencia CSUR y el registro estatal del ISCIII son recursos que pueden acelerar el itinerario diagnóstico. Desde SINDIAGNÓSTICO acompañamos a quien sigue sin respuesta.

Datos de fibrosis quística

Código Orphanet586
CIE-10E84
OMIM219700
MeSHD003550
Especialidadpediatría, neumología
Síntomasneumonía, fibrosis pulmonar, bronquiectasia, bronquitis, úlcera péptica, debilidad muscular, disnea, cálculo biliar, insuficiencia cardíaca, cianosis, cirrosis hepática, colestasis
GenesCFTR, SLC8A3, AHRR
TratamientosAmilorida, Aztreonam, Dornasa alfa, Ivacaftor, Fenilbutirato de sodio

Datos en resumen

Síntomas 12 Genes 3 Tratamientos 5

Comparativa con otras enfermedades raras

Genes89% Síntomas100% Tratamientos92%

DatoEn esta enfermedadContexto
Genes documentados3Percentil 89 de 542 enfermedades
Síntomas documentados12Percentil 100 de 542 enfermedades
Tratamientos documentados5Percentil 92 de 542 enfermedades

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Vídeo: más información sobre fibrosis quística

"Fibrosis Pulmonar ¿Qué es? ¿Cómo se diagnostica? ¿Hay tratamientos?" — Fundación Lcells (YouTube). El contenido es responsabilidad de su autor original.

Preguntas frecuentes sobre fibrosis quística

¿Qué síntomas tiene fibrosis quística?

Los síntomas documentados incluyen: neumonía, fibrosis pulmonar, bronquiectasia, bronquitis, úlcera péptica, debilidad muscular.

¿Qué genes están asociados a fibrosis quística?

Los genes asociados incluyen: CFTR, SLC8A3, AHRR. Un estudio genético puede ayudar a confirmar el diagnóstico.

¿Qué tratamientos existen para fibrosis quística?

Entre las opciones documentadas se encuentran: Amilorida, Aztreonam, Dornasa alfa, Ivacaftor, Fenilbutirato de sodio. El tratamiento debe ser individualizado por un especialista.

¿Cuál es el código CIE-10 de fibrosis quística?

El código CIE-10 (ICD-10) es E84 y el código Orphanet es 586.

¿Dónde puedo encontrar ayuda si tengo fibrosis quística o síntomas sin diagnosticar?

En SINDIAGNÓSTICO acompañamos a personas con enfermedades raras y síndromes sin diagnóstico en España. Visita sindiagnostico.org para recursos, unidades de referencia y comunidad.

Fuentes y más información

Ficha Orphanet · Wikipedia (es) · OMIM