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Enfermedad rara ORPHA 716 · Actualizado: 2026-07-31

fenilcetonuria: síntomas, genes y tratamientos

trastorno metabólico En la base de datos de enfermedades raras que mantenemos en SINDIAGNÓSTICO, fenilcetonuria tiene 1 gen(es) asociado(s) documentados, lo que la sitúa en el percentil 73 de las enfermedades con más evidencia genética registrada.

Qué es fenilcetonuria

trastorno metabólico. Se trata de una enfermedad poco frecuente catalogada con el código Orphanet 716 y el código CIE-10 E70.0, lo que la incluye en el grupo de patologías que afectan a menos de 5 de cada 10.000 personas en Europa.

Genética y herencia de fenilcetonuria

La base genética de fenilcetonuria está asociada a los genes: PAH. Un estudio genético dirigido puede confirmar el diagnóstico molecular y orientar el consejo genético familiar. En España, programas como SpainUDP del ISCIII ofrecen estudios genéticos gratuitos para casos sin diagnosticar.

Proceso diagnóstico en España

Ante la sospecha de fenilcetonuria, el proceso diagnóstico suele incluir historia clínica detallada, exploración por especialistas, pruebas complementarias y, cuando está indicado, estudio genético. El código CIE-10 E70.0 se usa en los sistemas de salud españoles para codificar el diagnóstico. España cuenta con Unidades de Referencia (CSUR) y el Registro de Pacientes de Enfermedades Raras del ISCIII, que pueden ayudar a orientar el itinerario. Si llevas tiempo sin respuesta, en SINDIAGNÓSTICO te orientamos en cada paso.

Datos de fenilcetonuria

Código Orphanet716
CIE-10E70.0
OMIM261600
MeSHD010661
Especialidadendocrinología
GenesPAH

Datos en resumen

Síntomas 0 Genes 1 Tratamientos 0

Comparativa con otras enfermedades raras

Genes73% Síntomas68% Tratamientos66%

DatoEn esta enfermedadContexto
Genes documentados1Percentil 73 de 542 enfermedades
Síntomas documentados0Percentil 68 de 542 enfermedades
Tratamientos documentados0Percentil 66 de 542 enfermedades

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Vídeo: más información sobre fenilcetonuria

"PKU, la enfermedad metabólica más común" — Hospital Sant Joan de Déu Barcelona (YouTube). El contenido es responsabilidad de su autor original.

Más información sobre fenilcetonuria

La fenilcetonuria, conocida también como PKU, Hiperfenilalaninemia, deficiencia de HAP, es una alteración congénita del metabolismo causada por la carencia de la enzima fenilalanina hidroxilasa, lo que se traduce en la incapacidad de sintetizar el aminoácido tirosina a partir de fenilalanina en el hígado. Es una enfermedad congénita con un patrón de herencia autosómico recesivo. Es un tipo de hiperfenilalaninemia.​ La fenilcetonuria (del inglés phenylketonuria = PKU) es un trastorno del metabolismo; el cuerpo no metaboliza adecuadamente un aminoácido, la fenilalanina, por el déficit o ausencia de una enzima llamada fenilalanina hidroxilasa. Como consecuencia, la fenilalanina se acumula y resulta tóxica para el sistema nervioso central, ocasionando daño cerebral.

Texto cedido por Wikipedia en español (CC BY-SA). Ver artículo completo

Preguntas frecuentes sobre fenilcetonuria

¿Qué genes están asociados a fenilcetonuria?

Los genes asociados incluyen: PAH. Un estudio genético puede ayudar a confirmar el diagnóstico.

¿Cuál es el código CIE-10 de fenilcetonuria?

El código CIE-10 (ICD-10) es E70.0 y el código Orphanet es 716.

¿Dónde puedo encontrar ayuda si tengo fenilcetonuria o síntomas sin diagnosticar?

En SINDIAGNÓSTICO acompañamos a personas con enfermedades raras y síndromes sin diagnóstico en España. Visita sindiagnostico.org para recursos, unidades de referencia y comunidad.

Fuentes y más información

Ficha Orphanet · Wikipedia (es) · OMIM