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Enfermedad rara ORPHA 269 · Actualizado: 2026-07-31

distrofia muscular facioescapulohumeral: síntomas, genes y tratamientos

En la base de datos de enfermedades raras que mantenemos en SINDIAGNÓSTICO, distrofia muscular facioescapulohumeral tiene 1 gen(es) asociado(s) documentados, lo que la sitúa en el percentil 83 de las enfermedades con más evidencia genética registrada.

Principales síntomas de distrofia muscular facioescapulohumeral

Las personas con distrofia muscular facioescapulohumeral pueden presentar síntomas como ceguera, sordera, debilidad muscular, winged scapula, foot drop. Como en otras patologías poco frecuentes, la expresión de los síntomas difiere según la persona afectada.

La lista completa de síntomas documentados incluye: ceguera, sordera, debilidad muscular, winged scapula, foot drop.

Genética y herencia de distrofia muscular facioescapulohumeral

La base genética de distrofia muscular facioescapulohumeral está asociada a los genes: SMCHD1. Un estudio genético dirigido puede confirmar el diagnóstico molecular y orientar el consejo genético familiar. Para casos sin diagnóstico, SpainUDP (ISCIII) facilita el acceso a estudios genéticos en nuestro país.

Proceso diagnóstico en España

Ante la sospecha de distrofia muscular facioescapulohumeral, el proceso diagnóstico suele incluir historia clínica detallada, exploración por especialistas, pruebas complementarias y, cuando está indicado, estudio genético. El sistema sanitario español dispone de unidades de referencia y registros de enfermedades raras que ayudan a encauzar cada caso. En SINDIAGNÓSTICO estamos a tu lado durante todo el proceso.

Datos de distrofia muscular facioescapulohumeral

Código Orphanet269
OMIM158901 158900
MeSHD020391
Especialidadneurología
Herenciatransmisión autosómica dominante
Prevalencia3.90 por 100.000
Síntomasceguera, sordera, debilidad muscular, winged scapula, foot drop
GenesSMCHD1

Datos en resumen

Síntomas 5 Genes 1 Tratamientos 0

Comparativa con otras enfermedades raras

Genes83% Síntomas95% Tratamientos86%

DatoEn esta enfermedadContexto
Genes documentados1Percentil 83 de 300 enfermedades
Síntomas documentados5Percentil 95 de 300 enfermedades
Tratamientos documentados0Percentil 86 de 300 enfermedades

¿Sin diagnóstico? Si tú o un familiar presentan síntomas sin explicación, en SINDIAGNÓSTICO te acompañamos en la búsqueda. Únete a la asociación · Revista · Servicios

Preguntas frecuentes sobre distrofia muscular facioescapulohumeral

¿Qué síntomas tiene distrofia muscular facioescapulohumeral?

Los síntomas documentados incluyen: ceguera, sordera, debilidad muscular, winged scapula, foot drop.

¿Qué genes están asociados a distrofia muscular facioescapulohumeral?

Los genes asociados incluyen: SMCHD1. Un estudio genético puede ayudar a confirmar el diagnóstico.

¿Dónde puedo encontrar ayuda si tengo distrofia muscular facioescapulohumeral o síntomas sin diagnosticar?

En SINDIAGNÓSTICO acompañamos a personas con enfermedades raras y síndromes sin diagnóstico en España. Visita sindiagnostico.org para recursos, unidades de referencia y comunidad.

Fuentes y más información

Ficha Orphanet · Wikipedia (es) · OMIM