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Enfermedad rara ORPHA 156 · Actualizado: 2026-07-31

carnitine palmitoyltransferase I deficiency: síntomas, genes y tratamientos

En la base de datos de enfermedades raras que mantenemos en SINDIAGNÓSTICO, carnitine palmitoyltransferase I deficiency tiene 1 gen(es) asociado(s) documentados, lo que la sitúa en el percentil 83 de las enfermedades con más evidencia genética registrada.

Genética y herencia de carnitine palmitoyltransferase I deficiency

La base genética de carnitine palmitoyltransferase I deficiency está asociada a los genes: CPT1A. Un estudio genético dirigido puede confirmar el diagnóstico molecular y orientar el consejo genético familiar. En España, programas como SpainUDP del ISCIII ofrecen estudios genéticos gratuitos para casos sin diagnosticar.

Proceso diagnóstico en España

Ante la sospecha de carnitine palmitoyltransferase I deficiency, el proceso diagnóstico suele incluir historia clínica detallada, exploración por especialistas, pruebas complementarias y, cuando está indicado, estudio genético. España cuenta con Unidades de Referencia (CSUR) y el Registro de Pacientes de Enfermedades Raras del ISCIII, que pueden ayudar a orientar el itinerario. Si llevas tiempo sin respuesta, en SINDIAGNÓSTICO te orientamos en cada paso.

Datos de carnitine palmitoyltransferase I deficiency

Código Orphanet156
OMIM255120 600528
MeSHC535588
GenesCPT1A

Datos en resumen

Síntomas 0 Genes 1 Tratamientos 0

Comparativa con otras enfermedades raras

Genes83% Síntomas80% Tratamientos86%

DatoEn esta enfermedadContexto
Genes documentados1Percentil 83 de 300 enfermedades
Síntomas documentados0Percentil 80 de 300 enfermedades
Tratamientos documentados0Percentil 86 de 300 enfermedades

¿Sin diagnóstico? Si tú o un familiar presentan síntomas sin explicación, en SINDIAGNÓSTICO te acompañamos en la búsqueda. Únete a la asociación · Revista · Servicios

Preguntas frecuentes sobre carnitine palmitoyltransferase I deficiency

¿Qué genes están asociados a carnitine palmitoyltransferase I deficiency?

Los genes asociados incluyen: CPT1A. Un estudio genético puede ayudar a confirmar el diagnóstico.

¿Dónde puedo encontrar ayuda si tengo carnitine palmitoyltransferase I deficiency o síntomas sin diagnosticar?

En SINDIAGNÓSTICO acompañamos a personas con enfermedades raras y síndromes sin diagnóstico en España. Visita sindiagnostico.org para recursos, unidades de referencia y comunidad.

Fuentes y más información

Ficha Orphanet · OMIM