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Enfermedad rara ORPHA 134 · Actualizado: 2026-07-31

beta-ketothiolase deficiency: síntomas, genes y tratamientos

En la base de datos de enfermedades raras que mantenemos en SINDIAGNÓSTICO, beta-ketothiolase deficiency tiene 1 gen(es) asociado(s) documentados, lo que la sitúa en el percentil 83 de las enfermedades con más evidencia genética registrada.

Genética y herencia de beta-ketothiolase deficiency

La base genética de beta-ketothiolase deficiency está asociada a los genes: ACAT1. Un estudio genético dirigido puede confirmar el diagnóstico molecular y orientar el consejo genético familiar. Para casos sin diagnóstico, SpainUDP (ISCIII) facilita el acceso a estudios genéticos en nuestro país.

Proceso diagnóstico en España

Ante la sospecha de beta-ketothiolase deficiency, el proceso diagnóstico suele incluir historia clínica detallada, exploración por especialistas, pruebas complementarias y, cuando está indicado, estudio genético. El sistema sanitario español dispone de unidades de referencia y registros de enfermedades raras que ayudan a encauzar cada caso. En SINDIAGNÓSTICO estamos a tu lado durante todo el proceso.

Datos de beta-ketothiolase deficiency

Código Orphanet134
OMIM203750
MeSHC535434, C535818
GenesACAT1

Datos en resumen

Síntomas 0 Genes 1 Tratamientos 0

Comparativa con otras enfermedades raras

Genes83% Síntomas80% Tratamientos86%

DatoEn esta enfermedadContexto
Genes documentados1Percentil 83 de 300 enfermedades
Síntomas documentados0Percentil 80 de 300 enfermedades
Tratamientos documentados0Percentil 86 de 300 enfermedades

¿Sin diagnóstico? Si tú o un familiar presentan síntomas sin explicación, en SINDIAGNÓSTICO te acompañamos en la búsqueda. Únete a la asociación · Revista · Servicios

Preguntas frecuentes sobre beta-ketothiolase deficiency

¿Qué genes están asociados a beta-ketothiolase deficiency?

Los genes asociados incluyen: ACAT1. Un estudio genético puede ayudar a confirmar el diagnóstico.

¿Dónde puedo encontrar ayuda si tengo beta-ketothiolase deficiency o síntomas sin diagnosticar?

En SINDIAGNÓSTICO acompañamos a personas con enfermedades raras y síndromes sin diagnóstico en España. Visita sindiagnostico.org para recursos, unidades de referencia y comunidad.

Fuentes y más información

Ficha Orphanet · OMIM